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20050406

Tijeras moleculares para tratar el Síndrome de Inmunodeficiencia Combinado

Noticia publicada hoy en Axxón:

Parches genéticos para tratar la enfermedad del "niño de la burbuja"

Las vulnerabilidades de muchas aplicaciones informáticas pueden eliminarse mediante parches de software que reemplazan parte del código del programa. Científicos norteamericanos utilizaron una aproximación parecida en materia de terapia genética para tratar una enfermedad rara, conocida como SCID (severe combined immunodeficiency disease). Anteriores tratamientos de esta enfermedad implicaban encerrar al paciente en una burbuja plástica. Ahora, atacando determinadas secuencias del genoma, podrían conseguirse resultados exitosos en el marco de esta nueva terapia.

Nature. Científicos estadounidenses demostraron una técnica que puede corregir los errores genéticos que están detrás de esta enfermedad en humanos. Si este método prueba ser confiable, podría usarse para hacer asombrosas reparaciones específicas en cualquier parte del genoma.
Si bien se ha prometido mucho a través de la terapia genética, el proceso que compensa genes defectuosos colocando copias funcionales de éstos en las células. Pero la tecnología enfrentó numerosos retrocesos, en parte debido a que la introducción de genes adicionales puede disparar efectos colaterales peligrosos e inesperados.
La nueva técnica toma una aproximación diferente: corrige la mutación en el gen original que causa la enfermedad. Y el ultimo estudio, publicado en línea por Nature, muestra que el método puede parchar exitosamente el gen defectuoso que hay detrás de un raro desorden llamado enfermedad de inmunodeficiencia combinada severa (SCID, por sus siglas del inglés). Esta afección, que hace que los infantes sean vulnerables a infecciones biológicas, también conocida como el mal del "niño de la burbuja", porque los primeros tratamientos requerían que el paciente viviera en una burbuja plástica protectora.

Encontrar, cortar y pegar
Para reparar el gen defectuoso, el equipo liderado por Michael Holmes, de Sangamo Biosciences en Richmond, California, primero diseñó una proteína que podía analizar millones de letras del código de ADN para encontrar una secuencia única de 24 letras con el gen defectuoso que causa el SCID. Ellos fusionaron esta proteína con una enzima que recorta el ADN en este lugar.
Los investigadores buscaban insertar esta enzima en células humanas, con una pieza nueva de ADN que coincide con la del gen defectuoso pero que carece de la mutación. La separación del ADN dispara un proceso de reparación llamado recombinación, en el cual la célula trata de emparchar el corte intercambiando toda la región con un segmento que no está dañado, en este caso, la secuencia de ADN sin mutación.
En un experimento de prueba, el equipo mostró que esto podría alterar el gen detrás del SCID en cerca del 20% de las células inmunes, que son las células destruidas por la enfermedad. La técnica no puede usarse en la actualidad para corregir células dentro del cuerpo, pero los investigadores piensan que se pueden extraer células del tronco, que pueden alcanzar a las células inmunes afectadas, corregir sus mutaciones, e introducirlas luego en el cuerpo del paciente para restaurar el sistema inmune.
Los científicos de Sangamo también desarrollan esta técnica para atacar el HIV. En lugar de corregir una mutación, la idea es introducir un defecto en un gen de la célula inmune, de forma que no permita la entrada del virus.
Por otra parte, el estudio sugiere que los investigadores podrían diseñar enzimas similares que reconozcan y corten ADN en cualquier punto del genoma humano, efectuando potencialmente casi cualquier cambio y reparación. "Es muy poderoso", explicó el genetista John Wilson del Baylor College of Medicine en Houston, Texas. "Estoy entusiasmado con esto".

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